Científicos argentinos avanzan en el estudio del Alzheimer y la ELA con modelos celulares humanos únicos
Investigadores del FLENI lograron crear modelos celulares a partir de pacientes argentinos que permiten estudiar enfermedades neurodegenerativas con mayor precisión y avanzar hacia terapias personalizadas adaptadas a la diversidad genética local y regional, abriendo nuevas perspectivas en el diagnóstico y tratamiento futuro.
Infórmate en DiarioPampero.com – Científicos argentinos desarrollaron modelos celulares humanos a partir de pacientes con Alzheimer y otras demencias, utilizando células madre reprogramadas. Estos avances permiten estudiar mutaciones genéticas locales, comprender mejor las enfermedades neurodegenerativas y acelerar el desarrollo de terapias personalizadas, reduciendo tiempos y costos en investigación clínica a nivel global.
Hace años, en los laboratorios de la Fundación FLENI, un equipo de científicos argentinos desarrolla investigaciones orientadas a comprender en profundidad las enfermedades neurodegenerativas. El eje de este trabajo se centra en la generación de modelos celulares humanos a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), obtenidas de pacientes con mutaciones asociadas al Alzheimer y otras patologías.
Este enfoque permitió crear líneas celulares capaces de reproducir en laboratorio las características biológicas de estas enfermedades, incorporando además variantes genéticas propias de la población argentina. A partir de estos modelos, los investigadores lograron identificar mutaciones inéditas en genes vinculados al Alzheimer, lo que amplía el conocimiento disponible a nivel internacional.
Los modelos celulares representan una herramienta central para la investigación biomédica, ya que permiten observar en condiciones controladas la evolución de los procesos celulares, analizar el impacto de mutaciones específicas y evaluar posibles tratamientos antes de su aplicación en humanos.
Modelos celulares y genética local: una nueva perspectiva en investigación
El neuropatólogo Gustavo Sevlever, director de Investigación y Docencia de FLENI, explicó que estos desarrollos permiten estudiar la enfermedad en el contexto del genoma humano real, superando las limitaciones de los modelos animales y la escasez de tejido cerebral humano.
A través de organoides y cultivos celulares, los científicos pueden analizar no solo el comportamiento de las neuronas, sino también la interacción con otros tipos celulares, lo que revela que estas patologías responden a procesos complejos que involucran múltiples sistemas biológicos.
Uno de los avances destacados fue la identificación en 2019 de una mutación en una familia argentina, que derivó en la creación de una línea celular específica. Posteriormente, en 2021, el equipo describió otra mutación no registrada previamente y desarrolló la línea FLENIi001-A, que permitió estudiar el impacto de la variante PSEN1 T119I.
La investigación continuó con el desarrollo de modelos para Esclerosis Lateral Amiotrófica y Demencia Frontotemporal, publicados en 2023, ampliando el alcance de estas herramientas a otras enfermedades neurodegenerativas.
Un aspecto central de este trabajo es la incorporación de la diversidad genética latinoamericana. A diferencia de estudios basados en poblaciones europeas, estos modelos permiten analizar cómo las variantes genéticas locales influyen en el desarrollo de las enfermedades, considerando la mezcla de ancestrías característica de la región.
En 2025, el equipo avanzó en la creación de líneas celulares derivadas de pacientes con síndrome de Down, lo que permitió investigar por qué algunas personas desarrollan Alzheimer y otras no, aun compartiendo condiciones genéticas similares.
Más recientemente, en marzo de 2026, los investigadores desarrollaron la línea celular FLENIi004-A a partir de un paciente argentino con Alzheimer hereditario, portador de la mutación PSEN1 p.M146L, frecuente en América Latina. Este modelo permite profundizar el estudio de variantes regionales y compararlas con las detectadas en otras partes del mundo.
El uso de estos sistemas celulares no solo mejora la comprensión de los mecanismos de la enfermedad, sino que también facilita la identificación de biomarcadores y la evaluación de nuevas terapias en etapas tempranas de investigación.
Según Sevlever, estos avances podrían transformar el abordaje clínico en los próximos años. La posibilidad de modelar la enfermedad en células derivadas de cada paciente permitiría diseñar tratamientos ajustados a su perfil molecular, favoreciendo una medicina más precisa.
Además, el uso de modelos humanos en laboratorio contribuiría a reducir costos y tiempos en el desarrollo de fármacos, al mejorar la predicción de resultados antes de iniciar ensayos clínicos.
De esta manera, el trabajo del FLENI no solo fortalece la investigación científica en Argentina, sino que también aporta al conocimiento global sobre enfermedades neurodegenerativas, con el objetivo de avanzar hacia terapias más efectivas y adaptadas a cada paciente.
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